Πρόκειται για το σπάνιο νόσημα που προκαλείται από την ανεπάρκεια της λιποπρωτεϊνης (ενζύμου) λιπάσης, μία ασθένεια για την οποία οι γιατροί δεν διέθεταν κανένα όπλο και το μόνο που μπορούσαν να συστήσουν στους ασθενείς τους ήταν αυστηρή δίαιτα με την αποφυγή λιπαρών.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency – EMA) άναψε το «πράσινο φως» για να προχωρήσει η πρώτη εξειδικευμένη φαρμακευτική γονιδιακή θεραπεία, η οποία «αντικαθιστά» τη βλάβη του DNA, που είναι υπεύθυνη για την εμφάνιση της νόσου . Η ανακάλυψη του φαρμάκου έγινε από μία ολλανδική εταιρεία βιοτεχνολογίας και το κόστος της ετήσιας θεραπείας αγγίζει τα 250.000 ευρώ και απαιτούνται περίπου 5 χρόνια για την ολοκλήρωση της αγωγής.
Η ασθένεια, εμποδίζει τη διάσπαση των λιπών των τροφών προκαλώντας σοβαρή – πολλές φορές θανατηφόρα – παγκρεατίτιδα, πλήττει περίπου έναν με δύο ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού, σύμφωνα με το “Nature”.
