σε μια κλινική δοκιμή για να δοκιμάσει ένα νέο συνδυασμό χημειοθεραπευτικών φαρμάκων.
Η Lola είχε διαγνωσθεί με DIPG, μια σπάνια και άκρως επιθετική νεοπλασία σε παιδιά που επηρεάζει μέρος του εγκεφάλου. Ήξερε ότι οι πιθανότητες δεν ήταν με το μέρος της και ότι οι θεραπείες θα την κάνουν να νιώθει αδύναμη και άρρωστη και θα είχε πολλές παρενέργειες. Αλλά αποφάσισε να το κάνει.
«Δεν το έκανα για μένα. Το έκανα για όλα τα άλλα παιδιά που υπέφεραν», δήλωσε στον φωτορεπόρτερ Moriah Ratner περίπου ένα μήνα μετά την έναρξη της δοκιμαστικής θεραπείας. Ο Ratner πέρασε σχεδόν ενάμιση χρόνο με τη Lola και την οικογένειά της με σκοπό να αιχμαλωτίσει κάθε πτυχή της ζωής τους. Οι φωτογραφίες που δημοσιεύθηκαν στο National Geographic απεικονίζουν ένα παιδί γεμάτο ενέργεια, πάθος και όρεξη για ζωή, όπως επίσης και την αποφασιστικότητα της να κάνει κάτι για το κοινό καλό.
Η Lola είναι ένα από τα 300 παιδιά που έχουν διαγνωστεί με DIPG κάθε χρόνο. Πρόκειται για μια θανατηφόρα ασθένεια, καθώς η πλειοψηφία των ασθενών επιβιώνουν για λιγότερο από ένα χρόνο μετά τη διάγνωση. Ο όγκος αναπτύσσεται σε ένα μέρος του εγκεφάλου που ονομάζεται pons, το οποίο είναι σαν μια οδός που συνδέει τα νεύρα στον εγκέφαλο με το υπόλοιπο σώμα και ελέγχει πολλές ζωτικές λειτουργίες, συμπεριλαμβανομένης της αναπνοής και της καρδιάς.
«Αρχικά πίστευα πως ήταν εγχειρήσιμο. Ότι είναι κάτι που απλά το αφαιρείς», ανέφερε η Melissa Muñoz, η μητέρα της Lola, στον Ratner. Αλλά αυτό δεν συμβαίνει με την DIPG. Ο όγκος μπλέκεται με τις νευρικές απολήξεις, καθιστώντας αδύνατη την επέμβαση.
Για δεκαετίες, η πρόοδος με τη DIPG είχε σταματήσει λόγω της επισφαλούς θέσης του όγκου. Οι ερευνητές δίσταζαν να κάνουν βιοψίες, με αποτέλεσμα να περιορίζεται η βιολογική κατανόηση της DIPG, σύμφωνα με την Melanie Comito, αιματολόγο και ογκολόγο στο Upstate Medical University, της Νέας Υόρκης, η οποία φρόντιζε τη Lola για μεγάλο χρονικό διάστημα. Οι αυτοψίες βοήθησαν πολύ, αλλά χωρίς τη βιοψία των όγκων σε πρώιμο στάδιο, οι επιστήμονες παρέμειναν στο σκοτάδι, ενώ πολλές από τις πρώτες κλινικές δοκιμές ήταν λανθασμένες.
Οι νέες έρευνες έφεραν σίγουρα κάποιες απαντήσεις, αλλά και πολλά νέα ερωτήματα. Για παράδειγμα παραμένει άγνωστο, γιατί η DIPG αναπτύσσεται τόσο γρήγορα. Οι έρευνες πάντως δείχνουν ότι δεν έχει σχέση με την γενετική, ούτε έχει περιβαλλοντικές αιτίες.
Η ακτινοθεραπεία είναι ο πιο κοινός τρόπος αντιμετώπισης της ασθένειας και στους περισσότερους ασθενείς συρρικνώνει τη μάζα του όγκου. «Αλλά αυτός ο τρόπος δεν φαίνεται να έχει τα επιθυμητά αποτέλεσματα. Ακόμη και μετά από τις ακτινοβολίες είναι σχεδόν σίγουρο ότι ο όγκος θα επιστρέψει», λέει η Comito στο αφιέρωμα του National Geographic.
Η κλινικές δοκιμές για την αποτελεσματικότητα των εναλλακτικών θεραπειών όπως η χημειοθεραπεία συνεχίζονται, αλλά κι εδώ τα αποτελέσματα είναι απογοητευτικά. Στα 40 περίπου χρόνια από τότε που ξεκίνησε η έρευνα πάνω στην DIPG, οι επιστήμονες πραγματοποίησαν περισσότερες από 250 κλινικές δοκιμές για νέες θεραπείες. Καμία δεν έχει βελτιώσει τα ποσοστά επιβίωσης. Τα τελευταία χρόνια όμως, η πρόοδος στη βιολογική κατανόηση της νόσου, σε συνδυασμό με την ισχυρή ανταπόκριση των οικογενειών που υποστηρίζουν τα παιδιά τους, συνέβαλαν στην προώθηση νέων αποτελεσμάτων.
Η ιστορία της Lola
Για τη Lola, το πρόβλημα ξεκίνησε με μια βλεφαρόπτωση. Στη συνέχεια το πρόσωπο της άρχισε να κρεμάει. Άρχισε να κάνει εξετάσεις και οι πρώτες διαγνώσεις έδειχναν σοβαρά προβλήματα, όπως η νόσος του Lyme (παράλυση νεύρου του προσώπου) και εγκεφαλική παράλυση. Τελικά, η οικογένεια Muñoz έμαθε ότι το παιδί έπασχε από DIPG.
Η Lola ξεκίνησε να κάνει ακτινοβολίες και τότε οι γονείς βρέθηκαν αντιμέτωποι με ένα μεγάλο δίλημμα: Πρέπει ή όχι να υποβληθεί σε μια κλινική δοκιμή; «Νιώσαμε ότι η Lola είναι αρκετά μεγάλη. Δεν θέλαμε να πάρουμε αποφάσεις γι΄ αυτήν», δήλωσε στον Ratner ο πατέρας της, Agustin Muñoz. Η οικογένεια συζήτησε τους κινδύνους των τριών δοκιμών και η Lola αποφάσισε να προχωρήσει.
Για τη δοκιμή, οι γιατροί του νοσοκομείου St. Jude αναζητούσαν φάρμακα που θα μπορούσαν να σταματήσουν την εξέλιξη του όγκου, σύμφωνα με τον Comito. Εξοπλισμένοι με τις τελευταίες βιολογικές και γενετικές πληροφορίες από αυτοψίες και βιοψίες, οι ερευνητές επέλεξαν δύο συγκεκριμένα φάρμακα χημειοθεραπείας, το Crizotinib και το Dasatinib.
Οι ερευνητές ήθελαν να μάθουν αρχικά ποια δόση μπορούν να αντέξουν τα παιδιά, λαμβάνοντας υπόψη τους τις ανεπιθύμητες ενέργειες, όπως η ναυτία, οι πονοκέφαλοι, ο εμετός και η εξάντληση. Αν και η Λόλα ήταν αποφασισμένη να βοηθήσει, η δίκη τους απόφαση δεν ήταν εύκολη. Τα συγκεκριμένα φάρμακα είχαν φοβερές παρενέργειες, αλλά τα πήρε γνωρίζοντας τα συμπτώματα που θα ακολουθούσαν. «Με σκοτώνει να την βλέπω έτσι. Είναι άρρωστη όλη την ώρα. Κι όλο αυτό κράτησε για τουλάχιστον πέντε μήνες», ανέφερε η μητέρα της.
«Από το πρώτο μισό της δοκιμής, είχαμε καταλάβει ότι το κοκτέιλ των φαρμάκων ήταν πολύ τοξικό για παιδιά σε αυτές τις δόσεις», λέει ο Broniscer, ο οποίος είναι τώρα διευθυντής της νευρο-ογκολογίας στο Νοσοκομείο Παίδων του Pittsburgh. Στη συνέχεια οι ερευνητές μείωσαν τις δόσεις, αλλά τα αποτελέσματα από τη δεύτερη φάση δεν έχουν ακόμη δημοσιοποιηθεί.
Περιμένοντας απαντήσεις
Αφού τελείωσαν οι δοκιμές, η Lola πέρασε μια περίοδο κατά την οποία αισθανόταν καλά, πριν αρχίσει να πέφτει ξανά. Εκμεταλλεύτηκε όσο μπορούσε αυτές τις στιγμές και δεν έχασε ούτε ένα δευτερόλεπτο. Κέρδισε σε διαγωνισμό στο σχολείο της, έπαιξε, κατασκήνωσε στους καταρράκτες του και μάζεψε 6.000 δολάρια σε έρανο για την DIPG.
Η Lola πέθανε στις 2 Απριλίου 2018, μόλις 19 μήνες μετά τη διάγνωσή της. Ποτέ δεν ήθελε οίκτο, ήθελε απλά να βρεθούν λύσεις, έτσι ώστε ένα άλλο παιδί να καταφέρει να σωθεί από αυτήν την ασθένεια. «Θέλω οι άνθρωποι να αρχίσουν να σκέφτονται πιο έξυπνα», είπε κάποτε στον Ratner για την έρευνα του DIPG.
Με κάθε νέα δοκιμή οι γιατροί μάθουν περισσότερα. Ένας αυξανόμενος αριθμός παιδιών και οικογενειών που έρχονται σε επαφή με τη DIPG αγωνίζονται επίσης για την ευαισθητοποίηση και συμβάλλουν στην εύρεση νέων θεραπειών για αυτή τη θανατηφόρα ασθένεια. «Αυτά τα παιδιά είναι που θα βρουν την θεραπεία κι όχι εμείς», λέει ο Desserich.
«Κατά κάποιον τρόπο αυτές οι οικογένειες ζουν και απολαμβάνουν την κάθε στιγμή. Όπως ακριβώς θα θέλαμε να ζούσαμε όλοι μας. Και η Lola είναι το τέλειο παράδειγμα», κατέληξε ο Comito.
